Copil de 3 ani și-a vindecat cancerul metastatic după două doze de tratament experimental
Cancerul s-a răspândit deja în plămâni, iar cazul devine cu atât mai impresionant cu cât tratamentul a fost administrat unui pacient foarte mic, care nu răspundea în mod adecvat la terapiile convenționale. Diagnosticul a fost hepatoblastom, o formă malignă de cancer hepatic întâlnită în principal la copii. La momentul depistării, tumora din lobul stâng al ficatului avea dimensiuni de aproximativ 11,2 pe 9,6 pe 7,1 centimetri. Boala se extinsese deja la nivel pulmonar, iar investigațiile sugerau posibilitatea afectării oaselor. Copilul a trecut prin trei cicluri de chimioterapie și a fost operat pentru a îndepărta tumoră hepatică, iar ulterior au urmat două intervenții chirurgicale menite să elimine metastazele pulmonare. În ciuda acestor demersuri, cancerul a revenit rapid, iar o nouă tumoare a fost identificată în plămâni.
După această recidivă, copilul a fost inclus într-un ciclu de cercetare clinică, studiul CARE, primul experiment pe oameni care a testat această formă de terapie CAR-T aplicată tumorilor solide. Terapia CAR-T implică recoltarea celulelor T ale pacientului, modificarea acestora genetic în laborator pentru a recunoaște mai eficient celulele canceroase și reintroducerea lor în organism pentru a combate tumora. Până în prezent, această terapie a înregistrat progrese notabile în tratamentul leucemiilor și limfoamelor, însă aplicarea la nivelul tumorilor solide, precum hepatocelularul, rămâne provocatoare din cauza barierelor specifice ale acestui tip de cancer.
În cazul de față, cercetătorii au aplicat o variantă denumită GPC3-CAR, adaptată pentru a recunoaște glicipicanul-3 (GPC3), o proteină prezentă în cantități crescute în unele forme de cancer hepatic. În plus, au fost introduse în celulele tratate gene menite să stimuleze producerea proteinelor imunitare interleukina-15 și interleukina-21, cu scopul de a susține supraviețuirea celulelor CAR-T și capacitatea acestora de a ataca tumorile, potrivit rezultatelor obținute în cadrul studiilor preclinice.
Tratamentul a fost administrat în două doze. După prima perfuzie, le medicilor a fost observat un răspuns parțial: investigațiile prin tomografie computerizată au evidențiat o reducere a dimensiunilor tumorale, iar nivelul alfa-fetoproteinei, un indicator al activității tumorale, a scăzut în sânge. La opt săptămâni după prima administrare, a fost administrată a doua doză. Ulterior, investigațiile nu au mai indicat semne de boală activă, cu excepția unor zone de cicatrizare rămase în urma tratamentului. La un an de la finalizarea terapiei, copilul se afla în continuare în remisie, fără semne de boală.
Acest rezultat sugerează că o reacție completă și durabilă poate apărea în cazul anumitor tumori solide rezistente la terapiile tradiționale, subliniind potențialul imunoterapiei personalizate. În contextul oncologiei pediatrice, astfel de cazuri oferă speranță pentru dezvoltarea unor strategii mai eficiente în combaterea cancerelor hepatice și a metastazelor asociate, în condițiile în care investigarea și evaluarea pe scară largă a acestor terapii continuă să fie necesare pentru a înțelege mai bine eficacitatea și siguranța pe termen lung.
